Международный медицинский центр по организации лечения в Израиле
Инновационный метод лечения редкой болезни глаз
Федеральное управление по санитарному надзору за продуктами и медикаментами США (FDA) недавно одобрило производство нового генного препарата «Luxturna», предназначенного для проведения взрослым и детям лечения наследственного заболевания глаз, которое со временем приводит к слепоте.
Данный препарат уникален тем, что в ходе лекарственной терапии с его помощью корректирующий ген доставляется непосредственно внутрь глазных клеток больного.
Руководитель FDA доктор Скотт Готтлиб отметил, что лицензирование препарата Luxturna – это настоящий прорыв в сфере генной терапии и в будущем данная технология сможет быть применена для лечения различных тяжелых и редких болезней.
Luxturna разработана специально для лечения дистрофии сетчатки, которая вызвана биаллельной генетической мутацией RPE65. Данная редкая болезнь опасна тем, что ведет к прогрессирующему ухудшению зрения вплоть до его полной потери.
Существует целая группа генетических патологий сетчатки наследственного характера, приводящих к ухудшению зрения у пациентов. Их развитие может быть связано с каким-либо генетическим отклонением в одном из более чем двух сотен различных генов. Только в одних Соединенных Штатах от дистрофии сетчатки с мутацией RPE65 ежегодно страдает свыше 1000 граждан.
Ген RPE65 ответственен за создание белка, отвечающего за нормальное функционирование зрения. Генетические отклонения ухудшают работу данного белка, тем самым провоцируя развитие определенных процессов в глазах, что в дальнейшем может вызвать полную потерю зрения.
У пациентов, являющихся носителями отклонения в гене RPE65, присутствуют нарушения, как в материнской, так и отцовской ее копиях. Использование препарата Luxturna позволяет доставить здоровый ген RPE65 прямо внутрь сетчатки глаза. В дальнейшем данные клетки вырабатывают нормально функционирующие белки и зрение начинает постепенно восстанавливаться.
Руководитель Центра по оценке и изучению биологических препаратов FDA Петер Маркс считает, что выдача разрешения препарату Luxturna открывает широкие возможности в развитии генной терапии и теперь люди с дистрофией сетчатки, вызванной мутацией гена RPE65, получили шанс восстановить свое зрение, которое прежде считалось безвозвратно утраченным.
Новый препарат может быть использован только для тех пациентов, у кого еще присутствуют живые клетки сетчатки. Перед использованием Luxturna лечащий врач должен выявить их наличие и затем назначить лечение. Курс терапии проходить отдельно для каждого глаза в разные дни, с разрывом не менее шести суток.
Введение препарата осуществляется инъекционным способом прямо в глаз и рекомендуется, чтобы данная операция шла под руководством только опытного глазного хирурга. Для снижения вероятности иммунного ответа, пациентам также назначают короткий курс преднизона (перорально).
Лекарственная терапия с использованием этого инновационного препарата оказалась достаточно безопасной и эффективной. Это подтвердили клинические испытания с участием 41 больного с дистрофией сетчатки глаза в возрасте от 4 до 44 лет.
Высокий уровень эффективности был окончательно подтвержден в ходе III стадии испытаний, в ходе которой врачи целый год оценивали то, как изменился уровень зрения среди больных, получавших лечение с использованием Luxturna. Одним из критериев проверки уровня изменений в зрении пациентов был тест на способность ориентироваться в полосе препятствий с различным уровнем освещенности.
Участники эксперимента из контрольной группы показали существенно более худшие результаты в тестах с низкой освещенностью в сравнении с пациентами, которые получали новый препарат.
Безусловно, как и у большинства медицинских препаратов, Luxturna имеет и свой список побочных эффектов. К ним относятся:
- разрыв сетчатки,
- покраснения вокруг глаз,
- увеличение внутриглазного давления,
- катаракта.
ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ:
♦♦♦
БЛАГОДАРИМ, ЧТО ВЫ ДО КОНЦА ДОЧИТАЛИ НАШУ СТАТЬЮ. Возможно Вам будет интересно подписаться на нашу еженедельную рассылку "Рецепты здоровья мировой медицины" чтобы быть в курсе самых современных технологий мировой медицины по лечению, диагностике и профилактики в области гинекологии и акушерства, гастроэнтерологии, дерматологии, кардиологии, хирургии, пластической хирургии, стоматологии, офтальмологии, ортопедии и онкологии, а также здорового образа жизни. Кроме этого, все подписчики нашей рассылки имеют право на получение льгот при лечении и диагностике в Израиле. С перечнем льгот, Вы можете ознакомиться по этой ссылке
